El advenimiento de la primera terapia contra la atrofia muscular espinal (AME) es una revolución en la atención de los pacientes con AME. Después de todo, podemos hacer frente a esta enfermedad rara y grave. Sin embargo, es necesario garantizar que la terapia esté disponible para todos los pacientes, independientemente de la forma de la enfermedad y su gravedad, enfatizaron los expertos durante el debate "Atrofia muscular espinal - cuadro clínico y perspectivas de tratamiento". Durante el debate, el presidente de la Fundación, Kacper Ruciński, apareció como orador.
La ocasión para organizar el debate fue el Congreso Internacional de AME celebrado del 25 al 27 de enero de 2018 en Cracovia, el evento científico más grande de la historia dedicado exclusivamente a la atrofia muscular espinal. Coorganizado por la Fundación SMA y SMA Europe, atrajo a más de 450 expertos de todo el mundo a Cracovia. El Congreso se celebró bajo el patrocinio del Comisario europeo de Salud y Seguridad Alimentaria, Vytenis Andriukaitis, así como del Ministerio de Salud y de la ciudad de Cracovia.
A la discusión del sistema asistieron: prof. dr hab. med. Marcin Czech, Subsecretario de Estado en el Ministerio de Salud; Expertos médicos polacos en el campo de la neurología y las enfermedades neuromusculares prof. Dr. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Universidad Médica de Varsovia), prof. dr hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Universidad Médica de Gdańsk) y la prof. dr hab. med. Barbara Steinborn (Universidad de Medicina de Poznań); expertos extranjeros de fama mundial prof. Dr. med. Enrico Bertini (Hospital Bambino Gesù, Roma) y prof. Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, París, y CHR Citadelle Hospital, Lieja); la experta en sistemas de salud Dra. Magdalena Władysiuk y el presidente de nuestra Fundación, Kacper Ruciński.
¿Un milagro médico en la AME?
“Debemos dejar claro que no hay milagros en la medicina. Pero si miramos cómo ha sido la atención a los pacientes con AME hasta ahora, donde solo recomendamos rehabilitación, profilaxis antiescaras y apoyo al paciente, la aparición de un fármaco que restablezca las funciones del movimiento o permita que aparezcan por primera vez, se puede calificar de milagro. . " - admitió el prof. dr hab. med. Barbara Steinborn, Presidenta de la Sociedad Polaca de Neurólogos Infantiles.
Como admitió Kacper Ruciński, la aparición de la primera terapia eficaz contra la AME en diciembre de 2016 cambió por completo la realidad de los pacientes y sus familias. "Para nosotros, las familias, puede que no sea un milagro, porque no existen, pero ciertamente es un gran avance y algo que nos hizo creer que finalmente podemos superar esta enfermedad severa, a menudo fatal".
La necesidad de un medicamento y un diagnóstico oportuno.
Profe. Laurent Servais, MD, que atiende a pacientes con AME en Francia y Bélgica y ha iniciado el tratamiento en más de 100 pacientes, destacó que es crucial que transcurra el menor tiempo posible entre la observación de los síntomas y el diagnóstico y el inicio del tratamiento. “Acortar este retraso es extremadamente importante; por lo tanto, en primer lugar, educar a los médicos y estudiantes de medicina para que reconozcan la AME; en segundo lugar, asegurarse de que el tratamiento comience lo antes posible y, en última instancia, realizar pruebas de detección neonatal para reducir el tiempo necesario para el diagnóstico y las decisiones de tratamiento. Esto se debe a que se traducirá en la eficacia del tratamiento a largo plazo ". - dijo el prof. Servais.
Profe. dr hab. El Dr. Marcin Czech, subsecretario de Estado en el Ministerio de Salud, admitió que estaba encantado de que hayan comenzado a aparecer terapias que combatirían eficazmente esta terrible y mortal enfermedad. “Desde el punto de vista del médico, me gustaría que me reembolsaran este medicamento incluso hoy. Lamentablemente, sin embargo, el sistema no funciona de esa manera; debemos tener en cuenta muchas limitaciones, incluidas las financieras. No podemos olvidar cuánto cuestan los medicamentos utilizados en enfermedades raras. Esto puede reducir significativamente el margen de maniobra. Creo que sin duda son necesarios ciertos cambios en el sistema de salud. Sin embargo, a partir de hoy, tenemos el presupuesto de reembolso tal como lo tenemos, por lo que el fabricante debe mostrar comprensión y una flexibilidad excepcional ". - destacó el viceministro de Sanidad.
Vale la pena saberlo
La Fundación SMA es la única organización en Polonia que asocia a personas que sufren de atrofia muscular espinal y sus familias. Fue establecido en 2013 por iniciativa de padres de niños con AME. El objetivo de la Fundación es realizar actividades integrales en beneficio de las personas con AME y sus familiares, luchar por cambios en las condiciones y estándares de la atención médica, crear conciencia sobre la existencia y las consecuencias para la salud de la enfermedad, financiar la investigación y apoyar actividades destinadas a desarrollar y proporcionar un tratamiento eficaz.
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